[뉴스웍스=양민후 기자] 예측할 수 없는 출혈로 환자의 삶에 큰 불편함을 초래하는 만성 면역성 혈소판 감소증(Chronic Immune Thrombocytopenia)에 치료효과가 나타난 약물이 상용화 단계에 들어섰다. 

21일(한국시간) 미국 식품의약국(FDA)은 리겔(Rigel)사가 개발한 타발리스(Tavalisse, 주성분: 포스타마티닙 디소듐 헥사하이드레이트)정을 혁신신약(First-in-Class)으로 지정하고 만성 면역성 혈소판 감소증(ITP)을 앓는 성인 가운데 스테로이드 성분 약물 등으로 치료효과를 보지 못한 환자가 사용할 수 있도록 승인했다고 밝혔다.

만성 면역성 혈소판 감소증이란 면역체계가 우리 몸 속의 혈소판을 바이러스로 오인해 공격하며 발생하는 자가 면역 질환이다. 이 질병에 걸린 환자는 예측할 수 없는 출혈로 삶의 질이 크게 저하될 뿐 아니라 뇌내출혈·위장관 출혈 등으로 사망할 위험이 높아진다.

타발리스는 알약형태로 제작된 ‘비장 타이로신 키나아제’(STK)억제제이며 혈소판 파괴를막아 치료효과를 나타낸다. 약물의 작용기전은 R406이란 성분이 ‘fc수용체’와 ‘B세포 수용체’의 신호전달을 억제해 ‘항체매개 혈소판 파괴’를 방지한다.

현재 만성 면역성 혈소판 감소증 환자의 치료에는 주로 스테로이드 성분의 약물이 많이 사용되고 있다. 하지만 스테로이드 성분 약물은 치료효과가 일시적이며, 당뇨병과 불면증 등의 부작용을 동반하는 것으로 확인됐다. 아울러 스테로이드 성분 의약품으로부터 치료효과를 전혀 경험하지 못하는 환자들도 많은 것으로 알려졌다.

FDA의 승인은 임상3상에서 입증된 약물의 치료효과를 바탕으로 이뤄졌다. 세 번(FIT-1, FIT-2, FIT3)의 시험으로 구성된 임상3상은 각각 이중눈가림·무작위배정 등 동일한 환경하에 진행됐다. 연구진은 시험에 참여한 만성 면역성 혈소판 감소증 환자들에게 타발리스정 또는 위약(플라시보)을 24주간 투여하며 경과를 지켜봤다.

그 결과 FIT-1시험에서는 타발리스정을 투여 받은 환자의 18%가 혈소판 반응이 안정되는 등 치료효과가 나타났다. 위약그룹에서는 혈소판 반응이 안정된 환자가 발견되지 않았다. FIT-2시험에서는 타발리스 그룹의 16%가 이 같은 치료효과를 경험했으며, 위약그룹은 4%만이 치료효과를 경험했다.

두 번의 시험에서 '이중눈가림시험'에 24주 동안 모두 참여한 환자와 12주 동안 참여한 환자 가운데 치료효과가 전혀 나타나지 않은 환자 44명이 참여한 FIT-3시험에서는 전체 참여자 가운데 23%가 혈소판 반응이 안정화되는 등 ‘일차 유효성 평가 변수’를 만족시켰다.

제약사측은 해당약물이 100mg과 150mg 두 가지 용량으로 출시될 예정이며, 출시일은 이르면 올해 5월말이 될 것이라고 전망했다.