[뉴스웍스=양민후 기자] 당뇨병 환자에게 발생하는 희귀질환인 ‘지방성괴사’(necrobiosis lipoidica)에 치료효과가 기대되는 약물이 개발과정에서 미국 식품의약국(FDA)의 지원을 받는다.

FDA는 미국의 제약회사 프로세사 파마슈티컬즈(Processa Pharmaceuticals)사가 개발 중인 신약후보 물질 ‘PCS499’를 희귀의약품(Orphan Drug Designation)으로 지정했다고 25일(한국시간) 밝혔다.

지방성괴사란 당뇨병 환자 혹은 류마티스 관절염 환자에게 발견되는 피부염증으로, 주로 다리에 발생한다. 이 염증은 전염성이 없으며, 특별한 통증도 동반하지 않지만 피부가 점점 연약해지고, 염증 중앙에 궤양이 발달하는 등 점차 악화된다.

해당질병을 앓는 사람은 당뇨병 환자 가운데서도 0.3~1.2%인 것으로 조사됐으며, 환자의 대다수는 여성인 것으로 확인됐다.

현재 FDA로부터 지방성괴사 치료제로 승인 받은 약물은 전무한 상황이다.

프로세사 파마슈티컬즈 관계자는 “2018년 안에 임상시험에 돌입하는 것을 목표로 개발을 이어나가고 있다”며 “PCS499는 지방성괴사 치료와 더불어 방사능 치료의 부작용인 ‘침 분비 기능 저하’, ‘정막성 위축’ 등에도 치료 효과가 나타날지 여부가 검증될 예정”이라고 전했다.

당뇨병이란 췌장에서 분비되는 포도당 분해물질인 ‘인슐린’이 부족하거나, 정상적인 기능을 하지 못해 발생하는 질환이다.

당뇨병 환자의 혈액은 당 함량이 높아 일반인의 피보다 끈적끈적하며, 이로 인해 혈액의 흐름이 원활치 못하다. 이런 혈액순환 장애는 망막병증·심뇌혈관질환 등 다양한 합병증을  유발한다.

희귀의약품은 소수의 환자를 대상으로 하는 치료제이기 때문에 수익성이 낮아 제약기업의 개발 동기가 낮다. 이를 보완하기 위해 미국은 1983년부터 세계 최초로 희귀의약품 개발을 촉진하는 ‘희귀의약품법’(OrphanDrug Act)을 제정해 희귀질환 치료제의 연구개발에 대한 직접적인 재정 지원과 허가절차상의 인센티브를 제공하고 있다. 또 이 같은 과정을 거쳐 희귀의약품을 개발한 기업은 오랜 기간 동안 시장독점권의 보호를 받는다.