[뉴스웍스=양민후 기자] 백혈병과 같은 혈액암 환자 가운데 조혈모세포 이식이 불가능한 환자를 위해 개발되고 있는 신약후보물질이 희귀·난치질환자의 치료에 도움이 된다는 평가를 받았다.

미국 식품의약국(FDA)은 가미다 셀(Gamida cell)이 개발 중인 '니코드(NiCord)'를 희귀의약품으로 지정했다고 18일(한국시간) 밝혔다.

제약사의 독자적인 신약개발 플랫폼(NAM technology)을 통해 개발되고 있는 니코드는 줄기·간세포를 기반으로 만들어진 치료제다.

치료제 제작과정은 개인별 맞춤형식으로 진행된다. 먼저 니코드를 투여 받을 환자에게 적합한 제대혈을 찾은 뒤 이 제대혈을 제조 현장으로 보내 니코드라는 치료제로 가공한다. 치료제 제작에는 3주가량의 시간이 소요되며, 완성된 니코드는 동결된 상태로 병원으로 배송된다.  

니코드는 가공되지 않은 제대혈에 비해 치료효과가 높고, 박테리아 수가 적어 오염의 위험도 덜 하다는 장점이 있다.

현재 해당 치료제는 백혈병, 림프종 환자를 대상으로 한 3상 임상이 진행되고 있다.

조혈모세포는 혈액 성분을 만드는 ‘어머니’ 세포로 뼈 속 골수에 존재한다. 하지만 골수에 문제가 생길 경우 백혈병과 같은 혈액암이 발병하게 된다.

백혈병 환자의 치료에는 병든 골수를 항암제 및 방사선을 통해 제거한 뒤 건강한 조혈모세포를 이식하는 방법이 시행되고 있다.

그러나 모든 환자가 조혈모세포 이식이 가능한 것은 아니다. 동종 골수이식을 받기 위해서는 조직형이 일치하는 공여자가 있어야 한다. 보통 형제간 조직형이 일치할 확률은 25%, 부모와 일치할 확률은 4~5%, 그리고 낯선 사람과 우연히 일치할 확률은 약 2만분의 1인 것으로 확인됐다. 다시 말해 형제가 없는 사람의 경우 이런 조혈모세모 이식이 쉽지 않은 실정이다.

이런 환자에게는 제대혈이식이 시행된다. 다만 제대혈은 공여자 한 명으로부터 얻을 수 있는 조혈모세포 수가 한정적이며, 다른 이식원에 비해 생착, 즉 조직이 다른 조직에 붙는데 걸리는 시간이 길다. 이와 함께 이식 받은 환자의 면역기능 회복이 느리며, 그에 따른 감염 위험이 높아진다는 단점이 존재한다.

니코드는 이 같은 제대혈의 단점을 보완할 것으로 기대되는 신약후보물질이다.

희귀의약품(ODA)이란 현재 치료제가 없는 희귀·난치병 치료에 효과가 기대되는 유망 후보물질에 대해 FDA가 부여하는 권한을 의미한다. FDA는 희귀의약품을 개발하는 제약사의 연구활동 등에 세금을 감면하고, 의약품 개발 시에는 7년간 시장 독점권을 인정해주는 등 다양한 혜택을 제공하고 있다.