[뉴스웍스=양민후 기자] 전이성 요로상피암 치료에 효과가 기대되는 약이 심사에 들어갔다. 

얀센은 에르다피티닙(erdafitinib)에 대한 신약허가신청서(NDA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 21일(한국시간) 밝혔다.

에르다피티닙은 섬유아세포성장인자수용체(FGFR)를 차단하는 약물이다. FGFR은 세포의 생존과 발달, 이동 등에 관여하는 물질로 암 성장과 증식에 관여한다.

신청서에는 ‘BLC2001’(다기관·개방형)로 명명된 2상 임상의 결과가 담겨있다. 이 시험에는 전이성 요로상피암 환자 96명이 참여했다. 연구진은 참여자에게 에르다피티닙 8㎎을 매일 투여하며 경과를 지켜봤다. 투여는 28일을 1주기로 모두 5번 실시됐다. 약물투여로 심각한 부작용이 발생하지 않은 환자에게는 용량을 올려 하루 9㎎이 투여됐다.

약물의 효과지표는 완전반응(CR, 종양의 소실)과 부분반응(PR, 종양의 크기가 30%이상 감소한 환자의 비율) 등이었다. 종양반응은 RECIST v1.1로 측정됐다. RECIST란 세계보건기구(WHO)가 정한 종양반응평가 등을 단일화해 연구간 비교를 용이하게 하는 측정법이다.

그 결과, CR(3%) 또는 PR(37%)을 보인 환자는 모두 40%였다. 질환이 악화하지 않고 생존한 기간(PFS)의 평균은 5.5개월이었으며 전체생존기간은 13.9개월이었다. 약물 사용으로 나타난 이상사례는 구내염·손발증후군·설사 등이었다.

이런 결과는 미국임상종양학회(ASCO 2018)에서 발표됐다. FDA는 해당 약이 요로상피암 치료에 보일 효과를 고려, 혁신적의약품(Breakthrough designation)으로 지정하고 빠른 상용화를 돕기로 했다.

요로상피란 소변이 내려오는 길을 둘러싸고 있는 점막을 말하며, 이 곳에 발생하는 암을 요로상피암이라 통칭한다. 이 중 가장 빈번하게 발생하는 암은 방광암과 신우요관암이다. 방광암은 재발률과 진행률이 높아 예후가 좋지 않다.  

얀센의 종양학총괄 피터 르보비츠 박사는 “FDA와의 협조를 통해 에르다피티닙의 빠른 상용화를 이끌 것”이라고 전했다.