기자명 양민후 기자
  • 입력 2018.11.08 15:51
(사진제공=도바)
(사진제공=도바)

[뉴스웍스=양민후 기자] ‘면역성 혈소판 감소증(ITP)’에 효과가 기대되는 약이 심사에 들어간다.

미국 식품의약국(FDA)은 도바(Dova)가 개발한 돕테릿(Doptelet, 성분명: avatrombopag)에 대한 심사에 착수했다고 8일(한국시간) 밝혔다.

면역성 혈소판 감소증은 희귀혈액질환으로 면역체계가 혈소판을 적으로 인식, 파괴하면서 혈소판 수치가 정상보다 낮은 상태를 말한다. 환자는 지혈을 담당하는 혈소판이 줄어들면서 출혈이 쉽게 일어나고 지혈에도 어려움을 겪는다.

돕테릿은 TPO-RA(thrombopoietin receptor agonist)라는 약물군에 속한다. TPO-RA는 혈소판 파괴를 억제하고 생성을 촉진시키는 새로운 기전을 가지고 있다. FDA는 올 5월 돕테릿을 만성 간질환자 가운데 혈소판 감소증을 앓는 사람이 수술 전 사용하도록 허가했다.

약효를 확인하기 위해 실시된 임상에서는 면역성 혈소판 감소증 환자 49명이 참여했다. 연구진은 이들에게 돕테릿을 투여하거나 위약(플라시보)를 투여하며 경과를 관찰했다. 약효의 지표로는 혈소판 수치 등이 측정됐다.

그 결과, 돕테릿을 투여 받은 그룹이 위약 그룹보다 연구기간 동안 축적된 혈소판 수치가 더 많았다. 투약 8일째 혈소판 반응을 측정한 시험에서도 돕테릿 그룹(65.63%)이 위약그룹(0%)보다 우수했다.

FDA는 유저피법(PDUFA)를 내년 6월 30일로 정하면서 그쯤 심사결과를 내놓을 것으로 보인다. 유저피법이란 당국이 심사과정에서 자료검토 등을 위해 소요한 비용을 제약사측에 청구하는 제도다.

건강보험심사평가원에 따르면, 국내 면역성 혈소판 감소증 유병률은 2만명당 1명꼴이다. 특히 남성이 여성보다 유병률이 1.3배 가량 높고, 나이가 들수록 출혈·사망률이 급격히 증가하는 것으로 나타났다. 60세 이상 고령환자는 40대 미만 환자보다 출혈발생 위험이 32배 높았고, 사망률도 고령환자(48%)가 40대미만 환자(2.2%)보다 21배나 높았다.

치료에는 스테로이드·면역글로불린 등 면역억제제가 사용되거나 비장절제술이 시행된다. 다만 이런 치료는 만성화된 환자에게는 효과가 없다는 한계가 있다. 하지만 올 4월 미국에서는 리겔이 개발한 타발리스(Tavalisse, 성분명: 포스타마티닙 디소듐 헥사하이드레이트)가 상용화됐고, 돕테릿도 좋은 임상결과를 바탕으로 심사에 들어가면서 환자의 치료 옵션은 전보다 넓어질 전망이다. 

저작권자 © 뉴스웍스 무단전재 및 재배포 금지