[뉴스웍스=양민후 기자] 현재 혈소판 감소증 치료에 사용중인 '프로막타(Promacta, 성분명: eltrombopag)‘가 재생불량성 빈혈의 1차 치료제로 승격됐다.

미국 식품의약국(FDA)은 노바티스의 프로막타와 면역억제치료 병용요법을 ‘재생불량성 빈혈’의 1차 치료에 사용하도록 허가했다고 20일(한국시간) 밝혔다.

재생불량성 빈혈은 골수에서 모든 세포의 모체가 되는 줄기세포를 만들지 못할 때 발생하며, 환자는 적혈구·백혈구·혈소판 등 모든 혈액세포가 감소하는 증상을 겪는다.

프로막타는 TPO-RA(thrombopoietin receptor agonist)라는 약물군에 속한다. TPO-RA는 혈소판 파괴를 억제하고 생성을 촉진시키는 기전을 가지고 있다.

임상(개방형·단일군·순차코호트연구)에서는 재생불량성 빈혈 환자들이 참여했다. 연구진은 참여자에게 프로막타와 말혈청글루불린(h-ATG)·사이클로스포린(cyclosporine)을 병용투여하며 경과를 관찰했다. 약효의 지표로는 약물 투여 6개월째 혈액학적 완전관해(CHR)가 측정됐다. 혈액학적 완전관해는 절대 호중구수가 1000/mcL 초과, 헤모글로빈 수치가 10g/dL 초과 등의 상태를 말한다.

그 결과, 참여자의 44%가 혈액학적 완전관해를 달성한 것으로 나타났다. 전체 반응률은 79%였으며, 반응이 지속된 기간의 중간값은 24.3개월이었다. 약물 투여로 발생한 부작용은 간기능 이상, 발진, 피부변색 등이었다.

리즈 바렛 노바티스 항암제사업부 총괄은 “현재 면역억제요법으로 효과를 보지 못하는 재생불량성 빈혈 환자가 많다”며 “이번 FDA 승인으로 해당 질환자에게 또 다른 치료옵션이 제공됐다”고 평가했다.

앞서 프로막타는 면역억제요법을 통해 효과를 보지 못한 재생불량성 빈혈 환자에게 2차 치료제로 사용됐다.   

재생불량성 빈혈의 발병원인은 아직 밝혀지지 않았다. 환자는 혈소판 감소로 인해 쉽게 멍이 들거나 잇몸 출혈, 코피, 월경과다, 점출혈(petechiae), 얼룩출혈(ecchymosis) 등의 증상을 겪는다.

치료에는 나이가 50세 미만이고, 조직적합성이 일치하는 골수공여자가 있는 경우 골수이식이 시행된다. 나이가 많거나 골수공여자가 없으면 면역억제요법이 표준 치료로 사용된다. 국내 유병률은 인구 100만명당 5.1명으로 유럽(2명)보다 2~3배 가량 높다.