기자명 양민후 기자
  • 입력 2018.11.21 18:54
(사진제공=소비)
(사진제공=소비)

[뉴스웍스=양민후 기자] 희귀질환인 ‘혈구탐식성림프조직구증식증(HLH)’을 치료하는 첫 약물이 상용화된다.

미국 식품의약국(FDA)은 소비·노비뮨의 ‘가미판트(Gamifant, 성분명: emapalumab-lzsg)’를 난치·재발성 HLH 환자의 치료에 사용하도록 허가했다고 21일(한국시간) 밝혔다.

가미판트는 인터페론 감마(IFNy)를 중화시키는 단일클론항체다. 이런 기전은 HLH 치료에 큰 효과를 발휘하는 것으로 전 임상에서 확인됐다.

2/3 임상(다기관·개방형·단일군)에서는 HLH로 진단 받은 소아 27명이 참여했다. 이들은 표준치료로 효과를 보지 못한 환자들이다. 연구진은 이들에게 가미판트를 투여하며 경과를 관찰했다.

그 결과, 약물에 대한 반응은 참여자의 63%에게 나타났다. 반응은 새로운 병변이 없는 상태(관해)가 4주 이상 지속되는 경우(완전반응, CR)와 병변이 30% 이상 감소하고 이런 상태가 4주 이상 지속되는 경우(부분반응, PR)로 정의됐다.

참여자의 70%는 약물 치료를 받은 뒤 조혈모세포이식을 받을 수 있었다. 자세한 결과는 2018 미국혈액학회연례학술대회에서 발표될 예정이다.

약물 관련 부작용은 감염·고혈압·주사부위반응·발열 등이었다.

FDA 종양학 센터 책임자 리차드 파쥴 박사는 “HLH는 매우 치명적인 질환으로 뚜렷한 해법이 없었던 질환”이라며 “가미판트의 승인으로 해당 질환의 치료에 새로운 옵션이 생겼다”고 평가했다.  

가미판트는 내년 상반기 미국에서 출시될 예정이다. 용량은 10㎎/2㎖, 50㎎/10㎖ 두 가지다.

HLH는 우리 몸의 면역세포가 제대로 작동하지 않을 때 발생한다. 면역세포가 오작동을 일으키면 염증 유발 물질을 방출하고, 이로 인해 간·뇌·뼈 등이 손상을 입게 된다. 주로 소아에게 발병하며, 유병률은 80만명당 1명꼴로 국내에서는 한해 62.5명의 환자가 발생하는 것으로 알려져 있다.

 

저작권자 © 뉴스웍스 무단전재 및 재배포 금지