[뉴스웍스=양민후 기자] 만성 림프구성 백혈병(CLL) 환자에게 사용중인 '벤클렉스타(Venclexta, 성분명: venetoclax)'가 급성 골수성 백혈병(AML) 치료에도 허가됐다.

미국 식품의약국(FDA)은 제넨테크·애브비의 벤클렉스타와 아자시티딘(azacitidine) 혹은 데시타빈(decitabine) 병용요법을 75세 이상 급성 골수성 백혈병 환자의 치료에 허가했다고 22일(한국시간) 밝혔다.

벤클렉타는 B세포 림프종-2를 표적으로 하는 약물로 2016년 미국에서 만성 림프구성 백혈병 치료에 최초 허가됐다.

FDA의 적응증 확대는 두 차례의 임상시험 결과를 바탕으로 실시됐다. 시험 참여자는 급성 골수성 백혈병으로 진단 받은 75세 이상 환자였다. 이들은 항암화학요법에 적합하지 않은 것으로 판정됐다.

M14-358로 명명된 시험에서 벤클렉스타·아자시티딘을 병용투여 받은 그룹(67명)의 완전관해(CR) 비율은 37%였다. 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRH)는 24%였다. 완전관해란 골수 내 백혈병 세포가 5% 미만으로 감소하거나 말초혈액검사에서 혈액세포 수치가 정상으로 회복한 상태 등을 말한다. 관해가 유지된 기간의 중간값은 5.5개월이었다.

벤클렉스타와 데시타빈을 함께 투여 받은 그룹(13명)에서는 완전관해 비율이 54%였고, CRH는 7.7%였다. 이들은 평균적으로 4.7개월간 관해 상태를 유지했다.

M14-387시험에서는 벤클렉스타와 낮은 용량의 시타라빈(cytarabine)을 같이 투여 받은 그룹의 완전관해 비율과 CRH 비율은 각각 21%였다. 효과가 유지된 기간의 중간값은 6개월이었다.

관련 전문가는 이런 결과를 높게 평가했다.

미국 콜로라도대학병원 다니엘 폴리에 박사(혈액종양내과)는 “고령의 급성 골수성 백혈병 환자는 보통 강도 높은 항암화학요법에 적합하지 않은 것으로 판정 받는다”며 “이런 환자는 치료옵션이 매우 제한적이었지만 벤클렉스타가 새로운 대안을 제시할 것”으로 기대했다.

골수성 백혈병은 급성 골수성 백혈병과 만성 골수성 백혈병으로 나뉜다.

만성 골수성 백혈병은 표적치료제의 개발로 치료 성적이 획기적으로 좋아졌다. 약을 성실하게 복용하면 건강한 일반인과 생존율에서 별 차이가 없는 상황이다.

반면 급성 골수성 백혈병은 예후가 좋지 않다. 항암화학요법으로 치료를 시행할 경우 80% 정도 완전관해가 이뤄지지만, 병이 재발하거나 합병증이 발생하는 경우가 많은 것으로 알려져 있다. 2개 이상 질환을 가진 고령 환자는 항암화학요법에 적합하지 않아 치료옵션이 더욱 제한된다. 항암화학요법을 받지 못하면 환자는 5~10개월 생존한다.