[뉴스웍스=양민후 기자] 치료옵션이 제한적이었던 고령 급성 골수성 백혈병 환자를 위한 신약이 상용화된다.

미국 식품의약국(FDA)은 화이자의 도리스모(Daurismo, 성분명: glasdegib)를 75세 이상 급성 골수성 백혈병 환자 치료에 사용하도록 승인했다고 밝혔다. 해당약물은 낮은 용량의 시타라빈(cytarabine, 항암제)과 함께 투여되도록 허가됐다.

도리스모는 ‘헤지호그 경로(Hedgehog pathway)’를 차단하는 최초의 약물이다. 이 경로는 인간 배아 발달에 필수적이지만, 변이가 발생하면 암줄기세포의 발현에 기여하는 것으로 알려져 있다.

무작위배정·다기관으로 진행된 2상 임상(BRIGHT 1003)에서는 급성 골수성 백혈병으로 진단 받은 고령 환자 115명이 참여했다. 이들은 표준치료법인 강력한 항암화학요법에 적합하지 않은 것으로 판정 받았다. 항암제의 독성이 고혈압 등 고령 환자가 가진 만성질환을 악화시킬 수 있기 때문이다.

연구진은 참여자의 일부에게 도리스모와 낮은 용량의 시타라빈을 병용투여하고, 나머지에게는 낮은 용량의 시타라빈만 단독투여하며 경과를 관찰했다.

그 결과, 병용투여 그룹의 전체 생존기간의 중간값은 8.3개월로 단독투여 그룹(4.3개월)보다 길었다. 이는 병용투여 그룹이 단독투여 그룹보다 사망할 확률이 54% 낮은 것으로 풀이된다.

도리스모 투여로 발생한 부작용은 빈혈·피로·부종·출혈 등이었다.

FDA 종양학센터 책임자 리차드 파쥴 박사는 “고령의 급성 골수성 백혈병 환자는 현재 치료옵션이 제한적”이라며 “도리스모가 이들에게 좋은 대안이 될 것으로 보인다”고 평가했다.

도리스모의 라벨에는 기형아 출산을 경고하는 주의사항이 들어갈 예정이다.

제약사는 3상 임상에서 도리스모 병용요법의 효과를 측정하고 있다. 이 시험에는 급성 골수성 백혈병 환자가 참여 중이다.