기자명 양민후 기자
  • 입력 2018.11.29 16:06
(사진=픽사베이)
(사진=픽사베이)

[뉴스웍스=양민후 기자] 특정 유전자의 변이가 나타난 급성 골수성 백혈병(AML)을 치료하는 경구복용제가 상용화된다. 

미국 식품의약국(FDA)은 아스텔라스 파마의 소스파타(Xospata, 성분명:gilteritinib)을 ‘FLT3 변이’ 급성 골수성 백혈병 치료에 허가했다고 29일(한국시간) 밝혔다. 

FLT3 변이는 크게 ITD(internal tandem duplication)와 TKD(tyrosine kinase domain)로 나뉘며, 급성 골수성 백혈병을 앓는 환자 10명 가운데 3명에게 나타나는 것으로 알려져 있다. 

서울성모병원 김희제 교수(혈액내과)는 “FLT3-ITD 변이 유전자 양성 환자의 경우 표준 항암치료 반응도 절반 수준으로 낮고, 동종조혈모세포이식을 시도해도 조기 재발율이 높은 편”이라고 설명했다.

소스파타는 이런 변이를 표적으로 하는 약물로 임상시험에서 좋은 성적를 거뒀다.  

ADMIRAL trial로 명명된 임상시험에서는 FLT3 ITD 변이 환자 등 138명이 참여했다. 연구진은 이들에게 소스파타를 투여하며 경과를 관찰했다. 

그 결과, 참여자의 21%에게서 완전관해(CR)가 나타났다. 완전관해는 골수기능 회복으로 면역기능이 정상화되는 등 백혈병 증상이 없어진 상태를 말한다. 이런 증상이 유지된 기간의 중간값은 4.6개월이었다.

소스파타의 효능으로 수혈을 받을 필요가 없어진 환자의 비율은 31%였다. 이들은 평균적으로 56일간 회복 상태를 유지했다. 

약물 투여로 발생한 부작용은 관절염, 피로, 간수치 상승 등이었다. 

제약사측은 자세한 임상결과를 조만간 발표할 예정이다. 

FDA 종양학센터 책임자 리차드 파쥴 박사는 “FLT3 변이가 나타난 급성 골수성 백혈병은 재발 가능성이 높다”며 “이런 변이를 표적으로 하는 소스파타의 허가로 환자에게 새로운 치료옵션이 생겼다”고 평가했다. 

FDA는 해당 약의 심사에 신속심사권(Fast track designation)과 우선심사권(Priority review designation)을 부여해 빠른 상용화를 이끌었다. 또 희귀의약품(ODA) 지정을 통해 개발 과정에서 협조했다.  

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