기자명 양민후 기자
  • 입력 2018.12.01 08:05

FDA 승인

(사진제공=카탈리스트 파마슈티컬즈)
(사진제공=카탈리스트 파마슈티컬즈)

[뉴스웍스=양민후 기자] 희귀 자가면역질환 ‘람베르트 이튼 근무력 증후군(Lambert-Eaton myasthenic syndrome, LEMS)’을 치료하는 약이 미국 시장에 진출한다. 이 질환은 골반과 대퇴부 근력 손실을 초래하는 것으로 알려져 있다. 

미국 식품의약국(FDA)은 최근 카탈리스트 파마슈티컬즈(Catalyst Pharmaceuticals)가 개발한 피르댑스(Firdapse, 성분명: amifampridine)를 성인 LEMS 환자 치료에 허가했다고 밝혔다.

LEMS는 면역체계가 신경근접합부를 적으로 인식, 공격할 때 발생하는 질환이다. 신경근접합부는 신경과 근육의 이음부로 이 곳에 문제가 생기면 신경세포가 근육에 신호를 전달하지 못한다. 이에 따라 근육이 약해지고 피로감이 증가한다. 이 병을 앓는 환자의 60%는 소세포폐암이 나타나는 것으로 조사됐다.

피르댑스는 전압작동칼슘이온 통로 차단제(voltage-dependent, potassium channel blocker)다. 이런 기전은 신경세포의 아세틸콜린(acetylcholine) 방출 시간을 늘리는 데 기여한다고 제약사측은 설명했다. 아세틸콜린은 신경세포가 근육에 신호를 전달할 때 필수적인 물질이다.

약효 검증을 위한 2차례에 걸친 3상 임상시험에서는 성인 LEMS 환자 64명이 참여했다. 연구진은 이들에게 피르댑스 혹은 위약(플라시보)을 투여하며 경과를 관찰했다. 근육 기능의 평가는 정량적 근무력증 척도 점수(Quantitative Myasthenia Gravis score) 등으로 측정됐다. 

그 결과, 피르댑스 투여군이 위약군보다 근육 기능이 더 많이 향상된 것으로 나타났다. 이런 효과는 무기력함과 피로의 감소로 이어졌다. 약물이 동반한 부작용은 손발저림·설사·두통·상기도감염 등이었다. 

FDA 의약품평가조사센터 빌리 던 박사는 “LEMS 환자는 무기력함과 피로감으로 일상생활에 큰 어려움을 겪지만 지금까지 뚜렷한 해결책이 없었다”며 “마침내 이들에게도 새로운 치료옵션이 생겼다”고 평가했다. 

피르댑스의 미국 내 판매는 내년 상반기께 이뤄질 예정이다. 이 약물은 유럽에서 2010년부터 사용됐다.  

국내에서는 LEMS 등 중증근무력증을 앓는 환자가 인구 10만명 당 13명 가량인 것으로 집계됐다. 연간 환자 발생률은 인구 100만명 당 7명 수준이다. 이들에게는 주로 항콜린에스테라아제, 면역억제제, 면역글로불린정맥주사가 투여되거나 혈장교환, 흉선절제술 등이 시행된다. 

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