[뉴스웍스=양민후 기자] 희귀질환인 ‘헌팅턴병(Huntington Disease)’에 효과가 기대되는 약이 개발과정에서 미국 식품의약국(FDA)과의 협조를 강화한다. 

FDA는 비비온(Vybion)이 개발중인 INT41을 희귀의약품(ODA)으로 지정했다고 4일(한국시간) 밝혔다.

INT41은 재조합된 아데노연관바이러스(AVV)를 통해 ‘세포 내 항체(Intrabody)’를 전달하는 약물이다. 한국과학기술정보 연구원에 따르면 AVV는 Parvovirus에 속하는 아주 작은 바이러스로 다양한 세포(근육·뇌·폐·망막·간·귀·심장·혈관)를 효율적으로 감염시킨다. 유전자를 생체 내로 전달하는 운반체(벡터)로의 활용도가 기대되는 물질이다. 

이런 기전은 전임상(동물실험)에서 인지력을 향상시키는 효과를 보였다. 제약사측은 해당 약물이 헌팅턴병 외 여러 신경퇴행성 질환에도 효능을 보일 것으로 예측하고 있다. 

제약사 관계자는 “ODA 획득에 기쁘다”며 “임상시험을 계획대로 진행해 나갈 것”이라고 전했다. 

FDA는 희귀의약품을 개발하는 제약사에게 세금 혜택을 제공하고, 유저피법(user-fee act)과 관련해서도 혜택을 준다. 유저피법이란 당국이 심사과정에서 자료검토 등을 위해 소요한 비용을 제약사측에 청구하는 제도다. 또 제약사는 희귀의약품 개발에 성공하면 7년간 시장독점권을 얻게 된다. 

헌팅턴병은 유전적 결함으로 뇌에 광범위한 손상이 생겨 의도치 않게 손·발이 움직이는 퇴행성 뇌질환이다. 이런 증상 때문에 저절로 춤추는 ‘무도병’이라고도 불린다. 중세에는 해당 질환자가 마녀사냥의 대상이 되기도 했다. 헌팅턴병은 진행에 따라 치매 증상을 동반하는 것으로 알려져 있다. 

유병률은 인구 10만명당 0.4~1명 정도다. 우리나라 인구를 고려하면 국내에는 약 200~500명의 환자가 있는 것으로 추산된다.