기자명 양민후 기자
  • 입력 2018.12.17 16:23
(사진제공=암젠)
(사진제공=암젠)

[뉴스웍스=양민후 기자] 면역성 혈소판 감소증(ITP) 치료제 ‘엔플레이트(NPLATE, 성분명: romiplostim)’가 영유아에게도 허가됐다. 

미국 식품의약국(FDA)은 엔플레이트(제조사:암젠)의 사용대상을 1세 이상 영유아로 확대했다고 최근 밝혔다. 

엔플레이트는 트롬보포이에틴(TPO) 유사체의 일종이다. TPO 수용체에 결합해 세포내 신호전달경로를 활성화하면서 혈소판 생성을 증가시키는 기전이다. 이 약은 앞서 18세 이상 환자에게만 사용이 허가됐다.

FDA의 사용대상 확대는 엔플레이트가 사용된 2번의 임상시험(이중맹검·위약대조) 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 이 시험에는 6개월 이상 ITP를 앓은 1세 이상 환자가 참여했다. 이들은 코르티코스테로이드(표준치료)를 통해 효과를 보지 못했다.

이 시험 결과를 종합하면, 전체 혈소판 반응(Overall platelet response)률은 엔플레이트 그룹이 71%로 위약 그룹(20%)보다 높았다. 지속적인 혈소판 반응을 보인 환자의 비율도 엔플레이트 그룹 52%, 위약 그룹 10%로 조사됐다.

해당약물 투여로 발생한 부작용은 상기도 감염, 타박상, 구강인두통이었다. 

관련 전문가는 이번 사용대상 확대가 영유아 환자의 치료권을 강화할 것으로 내다봤다. 

미국 일리노이의대 마이클 타란티노 교수(소아과)는 “ITP를 앓는 영유아는 심각한 출혈 혹은 멍 등에 시달리지만 치료법은 제한적인 상황이었다”며 “엔플레이트의 사용대상이 확대되면서 이들에게도 새로운 치료옵션이 생겼다”고 평가했다.

ITP는 우리 몸의 면역계가 혈소판을 외부조직으로 간주하고 파괴할 때 발생하는 희귀질환이다. 해당질환자의 혈소판 수치(10만/μL 이하)는 정상인(15만~45만/μL)보다 크게 낮은 편이다.

환자는 혈소판 수가 감소하면서 멍이 쉽게 들고 출혈이 자주 발생한다. 극심한 피로감으로 삶의 질도 크게 떨어지는 것으로 알려져 있다. 유병률은 인구 10만명당 2~4명 꼴로 조사됐다. 

치료에는 코르티코스테로이드와 엔플레이트 외 레볼레이드(Revolade, 성분명: Eltrombopag Olamine, 제조사: 노바티스) 등이 사용되고 있다. 

엔플레이트는 현재 캐나다·호주·일본 등 67개국에서 판매 중이다. 국내 허가는 2011년 실시됐다. 

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