[뉴스웍스=고종관 기자] 세계에서 가장 비싼 약으로 화제를 모았던 척추성근육위축증 유전자치료제인 졸겐스마(Zolgensma·사진) 허가과정에서 동물실험 데이터가 조작된 사실이 뒤늦게 밝혀져 파문이 일고 있다. 

미국의 CNBC 등 유력 매체들은 6일(현지시간) 아벡시스(AveXis)가 지난 5월 생물제제 허가신청서에 제출한 동물실험 자료에서 데이터가 조작된 것을 확인했다고 미국 식품의약국(FDA) 발표를 인용해 일제히 보도했다. 아벡시스는 지난해 4월 스위스 제약회사인 노바티스에 인수된 유전자치료제 전문기업이다.

FDA 생물제제평가 및 연구센터 피터 마크 소장은 공식 성명에서 “아벡시스가 졸겐스마 신약허가서류 중 인비보(in vivo)검사 데이터 조작 사실을 6월28일 밝혀왔다”며 “노바티스가 이 사실을 한 달이 지난 시점까지 당국에 보고하지 않았다”고 말했다. 피터 소장은 이어 “관련 회사에 대해선 이 사건의 민사 또는 형사처벌 등 행정적인 조치를 취할 것”이라고 덧붙였다.

졸겐스마는 미국에서 1회 치료에 210만달러(약 25억원)라는 약값이 책정됐다. 단일치료제로 세계 최고가를 기록했다. 대상은 척추근육위축증, 근육소모성질환자다.

척추성근육위축증(Spinal muscular atrophy, SMA)은 유전자 이상으로 운동신경세포가 사라지는 질환으로 호흡근육과 사지마비로 이어진다. 신생아 1만1000명당 1명꼴로 발생해 유아기 때 사망한다.

FDA는 이번 실험데이터 조작에도 불구하고, 이 유전자치료제는 계속 시장에 남아있어야 한다고 설명했다. 데이터 조작은 전체 프로세스의 일부로 약효의 효능에 영향을 미치는 것은 아니라는 것이다.

노바티스는 FDA 성명서 발표후 “졸겐스마의 안전성과 품질 및 효능을 확신하고 있다”며 “척추근육위축증 환자를 위한 지속적인 마케팅을 지원할 것”이라고 입장을 밝혔다.