[뉴스웍스=강현민 기자] 한미약품은 선천성 고인슐린혈증 치료 신약으로 개발중인 랩스글루카곤아날로그(HM15136)가 국가신약개발재단의 국가신약개발사업 과제로 선정됐다고 8일 발표했다. 

국가신약개발사업은 제약기업과 학계·연구계·병원의 개방형 혁신 생태계 구축 전략을 바탕으로 신약개발 전주기 단계를 지원하는 국가 R&D 프로젝트이다.

이번 선정으로 한미약품에는 선천성 고인슐린혈증 치료제 개발을 위한 글로벌 임상과 제품화 연구를 위해 24개월간 국가 연구비가 지원된다. 

선천성 고인슐린혈증은 신생아와 소아에서 발생하는 질병으로 심각하고 지속적인 저혈당을 일으킨다. 출생아 2만5000명~5만명당 1명꼴로 발생하며 60% 정도가 생 후 첫 달에 진단을 받는다.

조기 치료와 철저한 저혈당 예방으로 뇌손상을 막을 수는 있다. 인슐린은 인체 내에서 혈당을 조절하는 호르몬이다. 음식물 섭취 등으로 혈당이 상승할 경우 혈당을 낮추는 역할을 하는데 선천성 고인슐린증 환자에서는 이러한 조절 역할을 하지 못하고 혈당에 관계없이 췌장에서 인슐린을 분비한다. 그 결과 환자들은 저혈당에 빠지게 된다. 저혈당이 발생하면서 뇌세포가 주로 사용하는 포도당, 케톤, 젖당 등을 유지하지 못하며, 체내의 단백질이나 지방으로부터의 에너지 공급을 차단하여 뇌세포의 손상을 입게 되고 그 결과 경련질환, 학습장애, 뇌성마비, 실명, 심하게는 사망에도 이르게 된다.

선천성 고인슐린혈증은 현재까지 승인된 치료제가 없다. 환자들은 부작용을 감수하며 허가 이외의 의약품을 사용하거나 외과적 수술에 의존해왔다. 

랩스글루카곤 아날로그는 세계 최초 주1회 투여 목표로 개발 중인 지속형 글루카곤 유도체다. 체내 포도당 합성을 촉진하는 글루카곤의 짧은 반감기를 개선하는 효능을 갖고 있다.

랩스글루카곤 아날로그는 지금까지 진행됐던 임상에서 기존 글루카곤 약물 대비 안정성에서 우수한 효과를 보였다. 미국 식품의약국과 유럽 의약품청은 2018년 랩스글루카곤 아날로그를 선천성 고인슐린혈증 희귀의약품으로 지정했다. 권세창 한미약품 사장은 "소아 환자를 대상으로 진행중인 미국 임상 2상에서 혁신 성과를 입증해 치료제가 없는 미충족 희귀질환 분야의 세계 최초 치료제로 상용화 될 수 있도록 개발 속도를 높이겠다"고 강조했다.