[뉴스웍스=양민후 기자] 지난해 미국에서 허가된 신약의 개수가 기존의 기록을 뛰어넘은 59개로 집계됐다. 특히 희귀질환을 치료하는 의약품과 기존과는 다른 방식으로 작용하는 약물이 대다수여서 이런 기록은 높은 평가를 받고 있다. 미국 식품의약국(FDA) 의약품평가연구센터(Center for Drug Evaluation and Research)는 최근 이 같은 내용을 담은 2018년 허가 신약(NEW DRUG THERAPY APPROVALS) 보고서를 발간했다. 2018년 허가된 신약의 개수는 종전 최고 기록인 1996년의 53개를 뛰
[뉴스웍스=양민후 기자] 아동에게 노화 현상이 나타나는 희귀질환인 ‘조로증(Hutchinson-Gilford progeria syndrome)’에 효과가 기대되는 약이 빠른 심사과정을 약속 받았다. 미국 식품의약국(FDA)은 아이거 바이오파마슈티컬즈(Eiger BioPharmaceuticals)가 개발 중인 로나파닙(lonafarnib)을 혁신의약품(breakthrough designation)으로 지정했다고 20일(한국시간) 밝혔다.혁신의약품으로 지정된 약은 향후 신속심사권(Fast track designation)을 부여 받는다
[뉴스웍스=양민후 기자] 아토피 피부염에 효과가 기대되는 신약후보물질이 빠른 심사과정을 약속 받았다. 미국 식품의약국(FDA)은 아사나 바이오사이언시스(Asana BioSciences)가 개발중인 시험약물 ‘ASN002’에 신속 심사권(Fast track designation)을 부여했다고 11일(한국시간) 밝혔다.시험약물은 비장 티로신 키나제(SYK)와 야누스 키나제(JAK)를 동시에 억제하도록 고안됐다. SYK와 JAK는 류마티스관절염 등 자가면역질환의 표적 물질이다. 두 가지에 동시 작용하는 약물은 ASN002가 처음이다. 이
[뉴스웍스=양민후 기자] 연골이 닳아 발생하는 '퇴행성 관절염'을 치료하는 시험약이 빠른심사 과정을 약속 받았다. 현재 퇴행성 관절염을 치료하려면 소염진통제를 쓰거나 인공관절 치환술이 시행된다. 증상을 일시적으로 호전시키거나 환자의 부담의 큰 시술이 주로 실시되는 것이다. 반면 시험약은 연골의 소모를 방지하는 효과를 보여 퇴행성 관절염의 근본적인 치료에 기여할 것으로 기대 받고 있다.미국 식품의약국(FDA)은 최근 갈라파고스(Galapagos)가 개발중인 시험약 ‘GLPG1972/S201086’에 신속심사권(Fast
[뉴스웍스=양민후 기자] 특정 유전자의 변이가 나타난 급성 골수성 백혈병(AML)을 치료하는 경구복용제가 상용화된다. 미국 식품의약국(FDA)은 아스텔라스 파마의 소스파타(Xospata, 성분명:gilteritinib)을 ‘FLT3 변이’ 급성 골수성 백혈병 치료에 허가했다고 29일(한국시간) 밝혔다. FLT3 변이는 크게 ITD(internal tandem duplication)와 TKD(tyrosine kinase domain)로 나뉘며, 급성 골수성 백혈병을 앓는 환자 10명 가운데 3명에게 나타나는 것으로 알려져 있다. 서울
[뉴스웍스=양민후 기자] 앞서 받은 치료로 내성이 발달한 폐암 환자에게 사용될 수 있는 표적항암제가 상용화된다.미국 식품의약국(FDA)은 화이자의 로브레나(Lorbrena, 주성분: lorlatinib)를 역형성 림프종인산화효소(anaplastic lymphoma kinase, ALK) 양성 비소세포폐암 치료에 사용하도록 허가했다고 6일(한국시간) 밝혔다.로브레나는 3세대 ALK 티로신 카이네이즈 억제제(TKI)로 이전 세대 항암제 사용으로 내성이 생긴 환자에게 효과가 있는 약물이다. 작용하는 범위가 넓어 1·2세대 ALK TKI로
루게릭병 환자가 복용하기 편하도록 고안된 신약이 상용화된다.미국 식품의약국(FDA)은 ITF파마가 개발한 티글루틱(Tiglutik, 주성분:리루졸)을 루게릭병 치료에 사용하도록 허가했다고 밝혔다.티글루틱은 현재 루게릭병 치료에 사용되고 있는 리루졸 알약을 현탄액(Oral suspension)제형으로 바꾼 약이다. 환자에게 많이 발생하는 ‘삼킴곤란(Dysphagia)’을 고려한 것이다.FDA는 해당 약이 환자의 편의를 높일 것으로 보고 희귀의약품지정(ODA), 신속심사권(Fast track designation)부여 등을 통해 빠른 상용화를 도왔다.관련 전문가는 새로운 형태의 약물이 여러가지 장점을 갖췄다고 말했다.미국 컬럼비아대학 히로시 미츠모토 교수(신경학)는 “타글루틱의 등장으로 의료진은 리루졸 알약을
코 안에 뿌리는 방식으로 급성 알레르기 반응(아나필락시스)을 치료하는 시험약이 빠른 심사과정을 약속 받았다.미국 식품의약국(FDA)은 ‘INSYS 세라퓨틱스’의 '에피네프린(Epinephrine) 비강 스프레이'에 신속심사권(Fast track designation)을 부여했다고 3일(한국시간) 밝혔다.FDA는 해당 약물이 2상 임상시험에서 보인 효과를 참고했다. 임상에는 급성 알레르기 반응 환자 60명이 참여했다. 연구진은 참여자에게 비강 스프레이를 사용하도록 하며 약효를 평가했다.그 결과 비강 스프레이의 약효는 대표적인 에피네프린 주사제인 '에피펜(Epipen, 제조사:마이란)'과 비슷한 수준인 것으로 나타났다.에피네프린은 천식, 아나필락시스 등의 치료에 사용되는 약물로 현
방광암 치료에 효과가 기대되는 시험약이 빠른 심사과정을 약속 받았다.미국 식품의약국(FDA)은 세센 바이오(Sesen Bio)가 개발중인 비시늄(Vicinium, VB4-845)에 신속심사권(Fast track designation)을 부여했다고 13일(한국시간) 밝혔다. 일레븐 바이오 세라퓨틱스(Eleven biotherapeutics)는 최근 세센 바이오로 회사명을 변경했다.비시늄은 제약사의 독자적인 신약개발 플랫폼을 통해 만들어진 ‘비근층 침윤성방광암(NMIBC)’ 치료제다. 이 물질은 암세포 표면에 존재하는 ‘상피세포접착분자(EPCAM)’ 항원을 표적으로 한다. 비시늄은 항원에 파고든 뒤 단백질 합성과정을 방해해 세포를 사멸시킨다.현재 진행 중인 3상 임상에서는 비근층 침윤성 방광암을 앓는 환자가
급성 골수성 백혈병 치료에 효과가 기대되는 시험약이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 빠른 심사과정을 약속 받았다.FDA는 다이치 산쿄(Daiichi Sankyo)가 개발중인 ‘FLT3-ITD 돌연변이 급성 골수성 백혈병 치료제’ 퀴자티닙(Quizartinib)을 혁신의약품(breakthrough designation)으로 지정했다고 밝혔다.퀴자티닙은 경구로 투여하는 ‘선택적 FLT3 억제제’다. 현재 이 약은 재발성·난치성 FLT3-ITD 돌연변이 급성 골수성 백혈병 환자에 대한 3상 임상이 진행 중이다.제약사측은 3상 임상의 중간 결과를 지난 6월 유럽혈액학회(European Hematology Association)에서 발표했고, FDA는 이를 참고해 혁신의약품 지정을 결정했다.이 시험에는 FLT3 돌
기존의 항우울제보다 약효가 빠르게 나타날 것으로 기대되는 신약후보물질이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 빠른 심사과정을 약속 받았다.FDA는 아일랜드 제약사 앨러간(Allergan)이 개발중인 우울증 치료제 후보물질 ‘AGN-241751’에 신속심사권(Fast track)을 부여했다고 24일(한국시간) 밝혔다.AGN-241751는 NMDA 수용체 조절제(N-methyl-D-aspartate receptor modulator)를 주성분으로 하며, 경구용 제형으로 개발되고 있다. 이 물질은 기존의 항우울제보다 약효가 나타나는데 걸리는 시간이 짧아 자살충동이 심한 환자의 치료에 큰 도움이 될 것으로 평가 되고 있다. 현재 AGN-241751의 약효는 2상 임상을 통해 측정되고 있다. 이중맹검·위약대조·고정용량
급성 골수성 백혈병 환자 가운데 특정 유전자에 변이가 발생한 환자에게 치료효과가 있는 약이 최초로 상용화된다.미국 식품의약국(FDA)은 아지오스 파마슈티컬즈(Agios phamaceuticals)가 개발한 ‘팁소보(Tibsovo, 주성분:이보시데닙)’를 IDH1(isocitrate dehydrogenase-1)에 변이가 발생한 급성 골수성 백혈병 환자의 치료에 사용할 수 있도록 허가했다고 23일(한국시간) 밝혔다.팁소보는 변이된 IDH1을 억제해 급성 골수성 백혈병을 치료하는 약물이다. IDH1은 에너지 생성경로에서 활약하는 효소로 변이가 발생할 경우 2HG(2-hydroxyglutarate)라는 대사체가 증가하며 암이 발병하는 것으로 알려졌다.이번 승인은 IDH1 변이 급성 골수성 백혈병 환자 174명이
원형탈모에 치료효과가 기대되는 신약 후보물질이 빠른 심사과정을 약속 받았다.미국 식품의약국(FDA)은 다국적 제약회사 ‘아크라리스 세라퓨틱스’(Aclaris Therapeutics)가 개발중인 원형탈모치료제 후보물질 ‘ATI-502’에 '신속심사권(Fast track designation)'을 부여했다고 10일(한국시간) 밝혔다.국부적으로 작용하는 '야누스 키나제 억제제(Janus Kinase 1/3 inhibitor)'인 ATI-502는 원형탈모, 전두탈모, 그리고 전신탈모(alopecia universalis) 등에 치료효과가 나타날 것으로 기대하고 있다.제약사측은 올해 6월 실시된 임상 2상의 중간점검 결과를 발표하며 “치료제가 효과적으로 피부에 스며들어 원형탈모를 일으키
미국 식품의약국(FDA)이 희귀난치성질환인 ‘멘케스 증후군’ 치료에 효과가 기대되는 신약의 빠른 상용화를 돕기로 했다.FDA는 미국 제약사 ‘포트리스 바이오테크’(Fortress Biotech)가 개발한 멘케스 증후군 치료후보물질 ‘CUTX-101’에 ‘신속 심사권’(Fast Track)을 부여했다고 3일(한국시간) 밝혔다.멘케스 증후군은 남성에게만 나타나는 유전질환으로 몸에서 구리를 흡수하지 못해 발생한다. 주요증상은 근긴장저하·발육부전·경련 등이다. 이와 함께 머리카락이 꼬이거나 잘 부서지는 특징도 나타난다. 낮은 콧등, 군턱의 발달, 그리고 늘어진 볼과 귀 등의 외형적 특징도 관찰된다.해당 질환의 유병률은 신생아 3만5000명~5만명 당 1명이며, 생후 2~3개월 사이 발병해 적절한 치료를 받지 못하
잠깐 노출된 햇빛에도 화상을 입는 희귀병 환자를 위한 치료제가 미국시장 진출의 첫 관문에 들어섰다.미국 식품의약국(FDA)은 호주의 제약사 ‘크리누벨’(Clinuvel)이 제출한 ‘시네스’(Scenesse 주성분: 아파멜라노타이드)에 대한 '신약승인신청서'(NDA) 심사에 들어갔다고 26일(한국시간) 밝혔다.시네스는 이른바 ‘뱀파이어병’이라고 불리는 ‘적혈구조혈포르피린증’(Erythropoietic Protoporphyria, EPP)을 치료하는 약물이다.EPP는 적혈구의 헤모글로빈 합성에 문제가 생겨 발생하는 희귀질환이며, 유럽을 기준으로 환자수는 1만명 미만인 것으로 집계됐다. 이 질환을 앓는 환자는 약한 햇빛 혹은 형광등에 노출될 경우 마치 벌에 쏘인 듯한 통증을 느끼게 되며, 노출 시